異基因造血干細(xì)胞移植治療兒童慢性粒細(xì)胞白血病

1、異基因造血干細(xì)胞移植治療兒童慢性粒細(xì)胞白血病,北 京 市 道 培 醫(yī) 院孫 媛,背 景,兒童CML發(fā)病率低：3-5%。對于兒童CML這一特殊群體的治療選擇，國內(nèi)外仍主張有合適供者首選異基因造血干細(xì)胞移植。,背 景,兒童這一特殊群體受益于絡(luò)氨酸酶抑 制劑遠(yuǎn)遠(yuǎn)小于成人 我國特殊國情 造血干細(xì)胞移植治療兒童CML療效,目 的,回顧性分析了北京市道培醫(yī)院 2001年1月至2009年12月

2、兒童慢性粒細(xì)胞白血病患者接受異基因造血干細(xì)胞移植(alloHSCT)的療效以及相關(guān)因素 。,方 法,21例患者中男14例，女7例 中位年齡13歲(3~16歲),方 法,慢性期（CP）13例：第一次慢性期11例，第二次慢性期2例 加速期（AP）1例 急變期（BP）7例，其中包括1例移植后復(fù)發(fā)的二次移植,方 法,所有的病例均診斷為成人型CML，均有Ph染色體，BCR/ABL融合基因移植前均為陽性

3、,方 法,預(yù)處理方案 ：白消安加環(huán)磷酰胺方案(BUCY)移植方式：HLA配型相合的同胞4例HLA配型不合的親緣移植14例（3/6相合7例，4/6相合7例） 無血緣關(guān)系外周血干細(xì)胞移植3例,方 法,移植物抗宿主病(GVHD)預(yù)防均采用環(huán)孢菌素加短程甲氨蝶呤(MTX)加驍悉 預(yù)防方案。 平均隨訪時(shí)間為50.14個(gè)月,結(jié) 果,全部21例病人alloHSCT后僅僅死亡3例，3例均為急變期行單倍型移

4、植，其余病例全部存活,結(jié) 果,,結(jié) 果,慢性期患兒13例，目前全部存活加速期患兒1例，目前存活4年11個(gè)月,不同疾病階段,結(jié) 果,急變期患兒6例，死亡3例，其中1例因?yàn)閺?fù)發(fā)死于移植后早期，1例因?yàn)閺?fù)發(fā)死于移植后1年，另外1例死于早期GVHD,不同疾病階段,結(jié) 果,21例病例中，HLA配型全相合4例,無血緣關(guān)系外周血干細(xì)胞移植3例全部存活。HLA配型不合的親緣移植14例，死亡3例，均為急變

5、期患兒。,結(jié) 果,長生存（五年以上）患兒9例，目前有2例仍有慢性移植物抗宿主病，其中1例伴有關(guān)節(jié)攣縮，影響生活質(zhì)量 。,結(jié) 論,alloHSCT可以有效治療小兒慢性粒細(xì)胞白血病。雖然急變期患兒僅有50%存活，但和其它治療手段相比，療效仍然值得肯定。,結(jié) 論,移植方式對于療效無明顯影響，目前我國多為獨(dú)生子女家庭，因此可選用非血緣或單倍體移植，用合適移植預(yù)處理方案可以有效治療以及治愈小兒慢性粒細(xì)胞