臨床試驗(yàn)介紹

1、臨床試驗(yàn)基礎(chǔ)概念,產(chǎn)品注冊部,臨床試驗(yàn)概念,藥物臨床試驗(yàn)（Clinical Trial）： 指任何在人體（病人或健康志愿者）進(jìn)行藥物的系統(tǒng)性研究，以證實(shí)或揭示試驗(yàn)藥物的作用、不良反應(yīng)及/或試驗(yàn)藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗(yàn)藥物的療效與安全性。 臨床試驗(yàn)一般分為I、II、III和IV期臨床試驗(yàn)。,藥物研發(fā)的漫長道路,確定給藥劑量,安全系數(shù),獲益與風(fēng)險(xiǎn),是否有效,,為啥？ 非得做臨床試驗(yàn),藥物研發(fā)的本質(zhì)在于提出

2、有效性、安全性相關(guān)的問題，然后通過研究進(jìn)行回答指導(dǎo)用藥,藥物臨床試驗(yàn)探究的目的,核心：藥物與人體的相互作用 藥動(dòng)學(xué)pharmacokinetics(PK) 藥效學(xué)pharmacodynamics(PD)什么樣的藥物劑量人體可以耐受？藥物對人體會(huì)產(chǎn)生什么樣的藥理作用？人體對藥物是如何處置的？其規(guī)律是如何？劑量與療效、安全性的關(guān)系？療程與療效、安全性的關(guān)系？長期用藥特別需要關(guān)注特殊人群的安全性和有效性藥

3、物的相互作用……,,,初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評價(jià)試驗(yàn)。觀察人體對于新藥的耐受程度和藥代動(dòng)力學(xué)，為制定給藥方案提供依據(jù)。該期需要病例數(shù)較少，一般為20-80例。,Ⅰ期,Ⅳ期,新藥上市后應(yīng)用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應(yīng)，評價(jià)在普通或者特殊人群中使用的利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系以及改進(jìn)給藥劑量等。,Ⅱ期,治療作用初步評價(jià)階段。其目的是初步評價(jià)藥物對目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，也包括為III期臨床試驗(yàn)研究設(shè)計(jì)和

4、給藥劑量方案的確定提供依據(jù)。此階段的研究設(shè)計(jì)可以根據(jù)具體的研究目的，采用多種形式，包括隨機(jī)盲法對照臨床試。,,Ⅲ期,治療作用確證階段。其目的是進(jìn)一步驗(yàn)證藥物 對目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，評價(jià)利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分的依據(jù)。試驗(yàn)一般應(yīng)為具有足夠樣本量的隨機(jī)盲法對照試驗(yàn)。,,臨床試驗(yàn)分期,,,,,,醫(yī)院—健康人—病人—弱勢群體—工作人員—毫無相關(guān)的人員—其他產(chǎn)業(yè),一項(xiàng)正在朝陽下奔跑的臨床試驗(yàn),合同研究組織（C

5、RO）,研究中心（醫(yī)院、機(jī)構(gòu)、倫理）,協(xié)調(diào)研究組織（SMO）,藥廠（實(shí)施、監(jiān)查、稽查）,省市區(qū)的藥監(jiān)局,一個(gè)性本善的孩子與一些不靠譜托兒所的故事.......,,,回想著那些在朝陽下奔跑的臨床試驗(yàn)，那是我即將逝去的青春..........,研究者,研究者（Investigator），指實(shí)施臨床試驗(yàn)并對臨床試驗(yàn)質(zhì)量及受試者安全和權(quán)益負(fù)責(zé)的試驗(yàn)現(xiàn)場的負(fù)責(zé)人，又稱主要研究者（Principal Investigator）。,藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu),

6、對院內(nèi)的研究項(xiàng)目進(jìn)行管理、組織、培訓(xùn)及協(xié)調(diào)試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理研究團(tuán)隊(duì)管理財(cái)務(wù)藥物器械培訓(xùn)其他,（ Independent Ethics Committee/IEC），指由醫(yī)學(xué)、科學(xué)及非科學(xué)背景人員獨(dú)立組成，其職責(zé)是通過審查、同意、跟蹤審查試驗(yàn)方案及相關(guān)文件、獲得和記錄受試者知情同意所用的方法和材料等，確保受試者的權(quán)益、安全受到保護(hù)。,倫理委員會(huì),Site Management Organization，現(xiàn)場管理組織CRC,

7、CRO （醫(yī)藥研發(fā)合同外包服務(wù)機(jī)構(gòu)）CRA,生物分析實(shí)驗(yàn)室CMC研究,,,,,,,,,,,,項(xiàng)目立項(xiàng),主要研究者、機(jī)構(gòu),協(xié)議,機(jī)構(gòu)、主要研究者,結(jié)題,倫理申請,機(jī)構(gòu)、倫理委員會(huì),項(xiàng)目實(shí)施,機(jī)構(gòu)、倫理、主要研究者,主要研究者、機(jī)構(gòu)、倫理,敢問路在何方、路在腳下。。。,臨床試驗(yàn)的風(fēng)險(xiǎn)-企業(yè),企業(yè)會(huì)承擔(dān)的風(fēng)險(xiǎn),產(chǎn)品本身療效問題、安全性問題,產(chǎn)品,時(shí)間,研發(fā)進(jìn)度遠(yuǎn)超計(jì)劃,人員,多方人員關(guān)系導(dǎo)致試驗(yàn)質(zhì)量不行,立項(xiàng),項(xiàng)目設(shè)計(jì)錯(cuò)誤，整體思路出

8、現(xiàn)偏差,資金,后期資金不充足，無法按期完成研究,企業(yè)本身,充足的資金運(yùn)轉(zhuǎn),藥物藥學(xué)、生產(chǎn)、質(zhì)控、管理,完善的科研團(tuán)隊(duì)及技術(shù)支持,如何降低臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn),,,研究現(xiàn)場,合格的CRA,研究中心、主要研究者、研究者,合格的CRC,如何降低臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn),,,第三方稽查人員,注冊申報(bào),與管理部門進(jìn)行有效溝通,及時(shí)掌握政策方向,專業(yè)的文件撰寫能力,如何降低臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn),,,合格的注冊專員,臨床試驗(yàn)的基本過程,,,,,,,,,,,,,,召開啟動(dòng)會(huì),與研