鼠神經(jīng)生長因子治療兒童脊髓性肌萎縮癥隨機交叉對照初步臨床研究.pdf

1、目的：觀察鼠神經(jīng)生長因子(mouse nerve growth factor，mNGF)治療兒童脊髓性肌萎縮癥(spinal muscular atrophy，SMA)的臨床療效及安全性。
　　方法：本課題采用多中心、治療前后自身隨機交叉對照臨床研究(ChiCTR-TRC-10001093)。將解放軍總醫(yī)院兒科、北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科、首都兒科研究所三個中心自2010年12月至2011年12月門診就診的48例兒童脊髓性肌萎縮癥患兒按

2、照序列編號的、密封的、不透光的信封進行隨機分組，分為A組和B組，A組先給予注射mNGF18μg/日，療程24周，觀察12周；B組先觀察12周，再給予注射mNGFl8μg/日，療程24周。在治療前、治療后12周，24周，36周分別進行一般體格檢查、神經(jīng)系統(tǒng)查體、能力低下兒童評定量表(Pediatric Evaluation of Disability Inventory，PEDI)評估，測定血常規(guī)、尿常規(guī)及肝腎功能，以及血SMN2拷貝數(shù)的

3、檢測。在給藥前、給藥后24周分別進行肌電圖(Electromyogram，EMG)檢測。A組23例，其中9例全部完成隨訪，14例正在隨訪中，0例脫落，B組25例，其中6例全部完成隨訪，16例正在隨訪中，3例脫落。收集15例已經(jīng)全部完成隨訪的患兒數(shù)據(jù)進行統(tǒng)計學(xué)的分析。
　　結(jié)果：15例患兒均完成鼠神經(jīng)生長因子治療兒童脊髓性肌萎縮癥隨機交叉對照臨床研究，初步結(jié)果表明mNGF對兒童脊髓性肌萎縮癥有一定療效，特別是將肌力提高0.5～1級，

4、治療效果與病情輕重呈反比，Ⅲ型好于Ⅱ型；PEDI各項評分均有好轉(zhuǎn)趨勢，其中Ⅲ型患兒治療24周PEDI功能性日常活動評分較Ⅱ型患兒治療24周PEDI功能性日?；顒釉u分有明顯提高(P<0.05)；15例患兒治療24周PEDI照顧者協(xié)調(diào)日常活動評分較治療12周時有明顯提高(P<0.05)；部分患兒的肌電圖治療后腓總神經(jīng)及脛神經(jīng)復(fù)合肌肉動作電位波幅較治療前增高，自發(fā)電位消失。所有患兒血、尿常規(guī)及肝腎功能檢查均未見異常，血SMN2基因拷貝數(shù)檢測治