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1、南方醫(yī)科大學2011級碩士學位論文環(huán)磷酰胺后續(xù)白舒非預處理方案降低了地貧移植術后肝靜脈閉塞病的發(fā)病率BusulfanfollowingCyclophosphamideConditioningProtocolDecreasedIncidenceofHepaticVenoocclusiveDiseaseinThalassemiaChildrenUnderwentHematopoieticCenTransplantation課題來源：自選課題

2、學位申請人導師姓名專業(yè)名稱培養(yǎng)類型培養(yǎng)層次所在學院答辯委員會主席答辯委員會委員李七李春富兒科學學術型碩士研究生第一臨床學院郭坤元教授李長鋼教授董國慶教授陳福雄教授陳純教授2014年05月20日廣州摘要供者移植的治療效果，并顯著地降低了HVOD的發(fā)病率。近年來變更供者移植(ADT)在HSCT治療地中海貧血的比例中明顯升高，HVOD在ADT移植中的發(fā)病率如何是我們關心的一個問題。因此，我們對使用NP方案前后HVOD的發(fā)生及治療情況進行總結分

3、析。西雅圖標準(SC)和巴爾的摩標準(BC)是國際上用來診斷HVOD的兩種通用標準。在一個大型單中心研究中報道，SC和BC診斷出HVOD的累積發(fā)病率分別是14％和8％。我中心分別使用這兩種標準，診斷地貧移植術后HVOD，通過對兩種標準診斷得出的結果分析研究，探討哪種標準更適合用于地貧移植術后HVOD的診斷，以更有利于HVOD的早期發(fā)現和及時治療，更好的指導臨床工作。研究目的探討NP預處理方案是否降低了HVOD的發(fā)病率；同時研究NP方案是

4、否同樣提高了地貧的移植效果以及南方分層標準是否預測了HVOD的發(fā)生情況。通過對sc和BC兩種診斷標準的分析比較，探討哪種診斷標準更適合應用于地貧移植術后HVOD的診斷。探討HVOD在變更供者移植中的發(fā)病率情況。研究方法分析2003年2月～2013年6月于我中心行異基因HSCT的重型B地中海貧血患兒309例(共311次移植)。其中男200例，女111例，年齡1017歲，中位年齡6歲。中位隨訪時間35個月(范圍6130個月)。183例接受變

5、更供者移植(altemativedonortransplantADT)(無關供者156例，父母供者27例)，128例行同胞移植。按南方分層標準，311例患兒中l(wèi)度、2度、3度病人分別是30(96％)、244(785％)、37(11，9％)。其中241(775％)例病人接受NP預處理方案，該方案包括：a，環(huán)磷酰胺后續(xù)白舒非(Cy—Bu，Bu連續(xù)使用3天，保持穩(wěn)定的Bu濃度為300—600u∥m1)，福達拉濱(Flu)，塞替派(TT)，抗胸