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文檔簡介
1、基因治療是指將遺傳物質導入患者體內(nèi),以使患者獲得治療的一種新型治療方式.要獲得理想的臨床治療效果,必須實現(xiàn)靶向性基因治療.根據(jù)基因治療的原理及過程,其靶向性包括以下三個方面:治療基因轉移的組織特異性、轉移基因整合的特異性及轉移基因的適宜表達.目前,一些實驗室通過改造基因治療載體結構等基因工程手段獲得靶向性治療已取得進展.基因原位修復策略是一種直接的基因療法,它針對基因缺陷部位進行修復,保持了基因原有的染色質環(huán)境,因此是一種理想的靶向性基
2、因治療方式.同源重組雖然可以實現(xiàn)缺陷基因的原位替換,而且利用正負篩選的方法可提高ES細胞中同源重組的效率,但同源重組在哺乳動物體細胞中發(fā)生的效率極低(10<'-5>-10<'-6>),正負篩選也不適用于體細胞,對于體細胞的基因治療而言無實際應用的價值.最后在應用細胞抽提物系統(tǒng)對嵌合體修復術的機制研究中發(fā)現(xiàn),嵌合體的兩條鏈在定點糾錯反應中發(fā)揮的作用不同,DNA鏈具有引發(fā)糾錯反應的功能,而摻有RNA的嵌合鏈不具備糾錯功能.據(jù)此發(fā)現(xiàn)一種帶有硫
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