骨髓增生異常綜合征診斷與治療中國(guó)專(zhuān)家共識(shí)

1、<p>　　骨髓增生異常綜合征診斷與治療中國(guó)專(zhuān)家共識(shí)（2014 年版）</p><p>　　2014-12-26 09:58來(lái)源：丁香園作者：中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)</p><p><b>　　字體大小</b></p><p><b>　　-|+</b></p><p>　　骨髓增生異常綜合

2、征 (myelodysplastic syndromes，MDS) 是起源于造血干細(xì)胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病，特點(diǎn)是髓系細(xì)胞發(fā)育異常，表現(xiàn)為無(wú)效造血、難治性血細(xì)胞減少，高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血病 (AML) 轉(zhuǎn)化。</p><p>　　為進(jìn)一步提高我國(guó) MDS 的診治水平，中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)在《骨髓增生異常綜合征診斷與治療專(zhuān)家共識(shí)（2012）》的基礎(chǔ)上，結(jié)合近年來(lái) MDS 領(lǐng)域的最新臨床研究成果和國(guó)內(nèi)的實(shí)際情況

3、，達(dá)成以下共識(shí)。</p><p><b>　　一、診斷</b></p><p>　　1．診斷標(biāo)準(zhǔn)：MDS 診斷需滿(mǎn)足兩個(gè)必要條件和一個(gè)確定標(biāo)準(zhǔn)。</p><p>　　(1) 必要條件：①持續(xù)一系或多系血細(xì)胞減少：紅細(xì)胞 (HGB<110 g/L)、中性粒細(xì)胞 [中性粒細(xì)胞絕對(duì)計(jì)數(shù) (ANC)<1.5×109/L]、血小板

4、(PLT<100×109/L)；②排除其他可以導(dǎo)致血細(xì)胞減少和發(fā)育異常的造血及非造血系統(tǒng)疾患。</p><p>　　(2) 確定標(biāo)準(zhǔn)：①發(fā)育異常：骨髓涂片中紅細(xì)胞系、粒細(xì)胞系、巨核細(xì)胞系中發(fā)育異常細(xì)胞的比例≥10%；②環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞占有核紅細(xì)胞比例≥15%；③原始細(xì)胞：骨髓涂片中達(dá) 5%～19%；④MDS 常見(jiàn)染色體異常。</p><p>　　(3) 輔助標(biāo)準(zhǔn)：①流式細(xì)胞

5、術(shù)檢查結(jié)果顯示骨髓細(xì)胞表型異常，提示紅細(xì)胞系和（或）髓系存在單克隆細(xì)胞群；②遺傳學(xué)分析提示存在明確的單克隆細(xì)胞群；③骨髓和（或）外周血中祖細(xì)胞的 CFU（±集簇）形成顯著和持久減少。</p><p>　　當(dāng)患者符合必要條件、未達(dá)確定標(biāo)準(zhǔn)（不典型的染色體異常、發(fā)育異常細(xì)胞 < 10%、原始細(xì)胞比例≤4% 等）、存在輸血依賴(lài)的大細(xì)胞性貧血等常見(jiàn) MDS 臨床表現(xiàn)、臨床表現(xiàn)高度疑似 MDS 時(shí)，應(yīng)進(jìn)行

6、MDS 輔助診斷標(biāo)準(zhǔn)的檢測(cè)。符合者基本為伴有骨髓功能衰竭的克隆性髓系疾病，此類(lèi)患者診斷為高度疑似 MDS。</p><p>　　若輔助檢測(cè)未能夠進(jìn)行，或結(jié)果呈陰性，則對(duì)患者進(jìn)行隨訪，或暫時(shí)歸為意義未明的特發(fā)性血細(xì)胞減少癥（idiopathic cytopenia of undetermined significance,ICUS)。部分 ICUS 可逐漸發(fā)展為典型 MDS，因此應(yīng)嚴(yán)密監(jiān)測(cè)，隨訪過(guò)程中如患者出現(xiàn)典型

7、的細(xì)胞遺傳學(xué)異常，即使仍然缺乏原始細(xì)胞增加及細(xì)胞發(fā)育異常的表現(xiàn)，應(yīng)診斷為 MDS。</p><p>　　2．MDS 的鑒別診斷：MDS 的診斷依賴(lài)于骨髓細(xì)胞分析中所發(fā)現(xiàn)細(xì)胞發(fā)育異常的形態(tài)學(xué)表現(xiàn)、原始細(xì)胞比例升高和細(xì)胞遺傳學(xué)異常。MDS 的診斷一定程度上仍然是排除性診斷，應(yīng)首先排除其他可能導(dǎo)致反應(yīng)性血細(xì)胞減少或細(xì)胞發(fā)育異常的因素或疾病，常見(jiàn)需要與 MDS 鑒別的因素或疾病包括：</p><p&g

8、t;　?、倬S生素 B12 和葉酸缺乏；</p><p>　?、诮邮芗?xì)胞毒性藥物、細(xì)胞因子治療或接觸有血液毒性的化學(xué)制品或生物制劑等；</p><p>　?、勐圆⌒载氀ǜ腥?、非感染性炎癥或腫瘤）、慢性肝病、HIV 感染；</p><p>　?、茏陨砻庖咝匝?xì)胞減少、甲狀腺功能減退或其他甲狀腺疾??；</p><p>　?、葜亟饘僦卸?、過(guò)度飲酒

9、；</p><p>　?、奁渌衫奂霸煅杉?xì)胞的疾病，如再生障礙性貧血、原發(fā)性骨髓纖維化（尤其需要與伴有纖維化的 MDS 相鑒別）、大顆粒淋巴細(xì)胞白血病 (LGL)、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)、急性白血病[尤其是伴有血細(xì)胞發(fā)育異常的形態(tài)學(xué)特點(diǎn)的患者或急性髓系白血病(AML)-M7] 及其他先天性或遺傳性血液?。ㄈ缦忍煨约t細(xì)胞生成異常性貧血、遺傳性鐵粒幼細(xì)胞性貧血、先天性角化不良、范可尼貧血、先天性中性粒細(xì)

10、胞減少癥和先天性純紅細(xì)胞再生障礙性貧血等）。</p><p>　　3．MDS 的診斷方法：MDS 診斷依賴(lài)于多種實(shí)驗(yàn)室檢測(cè)技術(shù)的綜合使用，其中骨髓細(xì)胞形態(tài)學(xué)和細(xì)胞遺傳學(xué)檢測(cè)技術(shù)是 MDS 診斷的核心。MDS 的主要診斷方法見(jiàn)表 1。</p><p>　　4．細(xì)胞形態(tài)學(xué)檢測(cè)：MDS 患者外周血和骨髓的形態(tài)學(xué)異常分為兩類(lèi)：原始細(xì)胞比例增高和細(xì)胞發(fā)育異常。其中原始細(xì)胞可分為 2 型：I 型為無(wú)嗜

11、天青顆粒的原始細(xì)胞；Ⅱ型為含有嗜天青顆粒但未出現(xiàn)核旁高爾基區(qū)的原始細(xì)胞，出現(xiàn)核旁高爾基區(qū)者則判斷為早幼粒細(xì)胞。典型的 MDS 患者，發(fā)育異常細(xì)胞占相應(yīng)系列細(xì)胞的比例≥10%。擬診 MDS 患者均應(yīng)進(jìn)行骨髓鐵染色計(jì)數(shù)環(huán)形鐵粒幼紅細(xì)胞，其定義為幼紅細(xì)胞胞質(zhì)內(nèi)藍(lán)色顆粒在 5 顆以上且圍繞核周 1/3 以上者。</p><p>　　所有懷疑為 MDS 的患者均應(yīng)接受骨髓病理活檢，通常在髂后上棘取骨髓組織，長(zhǎng)度不少于 1.

12、5 cm。骨髓病理活檢有助于排除其他可能導(dǎo)致血細(xì)胞減少的因素或疾病，并提供患者骨髓內(nèi)細(xì)胞增生程度、巨核細(xì)胞數(shù)量、原始細(xì)胞群體、骨髓纖維化及腫瘤骨髓轉(zhuǎn)移等重要信息。懷疑為 MDS 的患者建議進(jìn)行 Gomori 銀染色和原位免疫組化 (immunohisto-chemical，IHC)，常用的檢測(cè)標(biāo)志包括 CD34、MPO、GPA、CD61、CD42、CD68、CD20 和 CD3.</p><p>　　5．細(xì)胞遺傳

13、學(xué)檢測(cè)：所有懷疑 MDS 的患者均應(yīng)進(jìn)行染色體核型檢測(cè)，通常需分析≥20 個(gè)骨髓細(xì)胞的中期分裂象，并按照《人類(lèi)細(xì)胞遺傳學(xué)國(guó)際命名體制 (ISCN)2013》進(jìn)行核型描述。40%～60% 的 MDS 患者具有非隨機(jī)的染色體異常，其中以 - 5/5 q-、- 7/7q-、+8、20q- 和 -Y 最為多見(jiàn)。</p><p>　　MDS 患者常見(jiàn)的染色體異常中，部分異常具有特異性診斷價(jià)值，包括 - 7/7q-、- 5/

14、5q-、i(17q)/t (17p)、- 13/13q-、llq-、12p-/t (12p)、9q-、idic (X) (q13)、t(11;16) (q23;p13.3)、t (3; 21) (q26.2; q22.1)、t(1;3)(p36.3; q21.2)、t(2; 11)(p21;q23)、inv (3) (q21;q26.2) 和 t(6;9) (p23;q34)。</p><p>　　而 +8、20

15、q- 和 -Y 亦可見(jiàn)于再生障礙性貧血及其他非克隆性血細(xì)胞減少疾病，部分伴有單純 +8、20q- 或 -Y 的患者免疫抑制治療有效，且長(zhǎng)期隨訪未出現(xiàn)提示 MDS 的形態(tài)學(xué)依據(jù)。形態(tài)學(xué)未達(dá)到標(biāo)準(zhǔn)（一系或多系細(xì)胞發(fā)育異常比例 <10%）、但同時(shí)伴有持續(xù)性血細(xì)胞減少的患者，如檢出具有 MDS 診斷價(jià)值的細(xì)胞遺傳學(xué)異常，應(yīng)診斷為 MDS 不能分類(lèi) (MDS-U)。</p><p>　　應(yīng)用針對(duì) MDS 常見(jiàn)異常的組

16、套探針進(jìn)行 FISH 檢測(cè)，可提高部分 MDS 患者細(xì)胞遺傳學(xué)異常檢出率。因此，對(duì)疑似 MDS 者，骨髓干抽、無(wú)中期分裂相、分裂相質(zhì)量差或可分析中期分裂相 <20 個(gè)時(shí)，可進(jìn)行 FISH 檢測(cè)，通常探針應(yīng)包括：Sq31、CEP7、7q31、CEP8、20q、CEPY 和 p53。</p><p>　　6．流式細(xì)胞術(shù)檢測(cè)：目前尚未發(fā)現(xiàn) MDS 特異性的抗原標(biāo)志或標(biāo)志組合，但流式細(xì)胞術(shù)對(duì)于低危 MDS 與非克隆

17、性血細(xì)胞減少癥的鑒別診斷有應(yīng)用價(jià)值。對(duì)于無(wú)典型形態(tài)、細(xì)胞遺傳學(xué)證據(jù)、無(wú)法確診 MDS 的患者，流式細(xì)胞術(shù)檢測(cè)有≥3 個(gè)異?？乖瓨?biāo)志，提示 MDS 的可能。</p><p>　　7．分子遺傳學(xué)檢測(cè)：?jiǎn)魏塑账岫鄳B(tài)性微陣列 (SNP-array) 等基因芯片技術(shù)可以在多數(shù) MDS 患者中檢測(cè)出 DNA 拷貝數(shù)異常和單親二倍體，從而進(jìn)一步提高 MDS 患者細(xì)胞遺傳學(xué)異常的檢出率。在有條件的單位，SNP-array 可作為

18、常規(guī)核型分析的有益補(bǔ)充。</p><p>　　隨著基因芯片、第二代基因測(cè)序等高通量技術(shù)的廣泛應(yīng)用，多數(shù) MDS 患者中可檢出體細(xì)胞性基因突變，常見(jiàn)突變包括 TET2、RUNX1、ASXL1、DNMT3A、EZH2、N-RAS/K-RAS、SF381 等。對(duì)常見(jiàn)基因突變進(jìn)行檢測(cè)對(duì)于 MDS 的診斷有潛在的應(yīng)用價(jià)值。</p><p><b>　　二、分型建議</b><

19、;/p><p>　　1．FAB 分型：1982 年 FAB 協(xié)作組提出以形態(tài)學(xué)為基礎(chǔ)的 MDS 分型體系（表 2），主要根據(jù) MDS 患者外周血和骨髓細(xì)胞發(fā)育異常的特征，特別是原始細(xì)胞比例、環(huán)形鐵粒幼細(xì)胞比例、Auer 小體及外周血單核細(xì)胞數(shù)量，將 MDS 分為 5 型：難治性貧血 (refractory anemia，RA)、環(huán)形鐵粒幼紅細(xì)胞性難治性貧血（RA with ringed sideroblasts，RA

20、S）、難治性貧血伴原始細(xì)胞增多 (RA with excess blasts，RAEB)、難治性貧血伴原始細(xì)胞增多轉(zhuǎn)化型 (RAEB in transformation，RAEB-t)、慢性粒一單核細(xì)胞白血病 (chronic myelomonocytic leukemia，CMML)。</p><p>　　2．WHO (2008) 分型：1997 年 WHO 開(kāi)始修訂 MDS 的 FAB 分型方案。2008 年

21、 WHO 推出了修訂的 MDS 分型方案 (WH0 2008)（表 3）。目前，WH0 2008 分型已被廣泛接受，MDS 患者均應(yīng)按照 WH0 2008 分型方案進(jìn)行診斷分類(lèi)。</p><p>　　與 FAB 分型相比，主要包括以下變化：①將診斷 AML 的骨髓原始細(xì)胞比例閾值由 30% 降至 20%，將 RAEB-t 亞型并入 AML；②增加了難治性血細(xì)胞減少伴單系發(fā)育異常的亞型 (RCUD)；③將 CMML

22、 劃分入 1 個(gè)新的髓系腫瘤類(lèi)別 MDS/ 骨髓增殖性腫瘤(MPN)；④增加 1 個(gè)以 5q- 為分類(lèi)特征的亞類(lèi)：伴有單純 5q- 的 MDS;⑤將伴有多系發(fā)育異常的環(huán)形鐵粒幼細(xì)胞(RCMD-RS) 歸人 RCMD；⑥根據(jù)外周血和骨髓的原始細(xì)胞比例將 RAEB 分為 RAEB-1 和 RAEB-2。</p><p><b>　　三、預(yù)后分組</b></p><p>　

23、　1．國(guó)際預(yù)后評(píng)分系統(tǒng) (IPSS)：IPSS 基于 FAB 分型，可評(píng)估患者的自然病程。危險(xiǎn)度的分級(jí)根據(jù)以下 3 個(gè)因素確定：原始細(xì)胞百分比、血細(xì)胞減少的程度和骨髓的細(xì)胞遺傳學(xué)特征（表 4）。</p><p>　　2．修訂的 IPSS(IPSS-R)：2012 年，MDS 預(yù)后國(guó)際工作組依據(jù) 5 個(gè) MDS 數(shù)據(jù)庫(kù)，共 7012 例 MDS 患者的研究結(jié)果，對(duì) IPSS 預(yù)后評(píng)分系統(tǒng)進(jìn)行了修訂，對(duì)染色體核型、骨

24、髓原始細(xì)胞數(shù)和血細(xì)胞減少程度進(jìn)行了細(xì)化分組積分（表 5）。核型分析結(jié)果是 IPSS-R 分類(lèi)最重要的參數(shù)，共分為 5 個(gè)級(jí)別。</p><p>　　3．基于 WHO 分類(lèi)的預(yù)后評(píng)分系統(tǒng) (WPSS)：紅細(xì)胞輸注依賴(lài)及鐵超負(fù)荷不僅導(dǎo)致器官損害，也可直接損害造血系統(tǒng)功能，從而可能影響 MDS 患者的自然病程。2011 年修訂的 WPSS 預(yù)后評(píng)分系統(tǒng)將評(píng)分依據(jù)中的紅細(xì)胞輸注依賴(lài)改為血紅蛋白水平。WPSS 作為一個(gè)時(shí)間

25、連續(xù)性的評(píng)價(jià)系統(tǒng)，可在患者病程中的任何階段對(duì)預(yù)后進(jìn)行評(píng)估（表 6）。</p><p><b>　　四、治療</b></p><p>　　MDS 患者自然病程和預(yù)后的差異性很大，治療宜個(gè)體化。應(yīng)根據(jù) MDS 患者的預(yù)后分組，同時(shí)結(jié)合患者年齡、體能狀況、治療依從性等進(jìn)行綜合分析，選擇治療方案。MDS 患者可按預(yù)后分組系統(tǒng)分為兩組：相對(duì)低危組（IPSS- 低危組、中危 -1

26、 組，IPSS-R- 極低危組、低危組和中危組，WPSS- 極低危組、低危組和中危組）和相對(duì)高危組（IPSS- 中危 -2 組、高危組，IPSS-R- 中危組、高危組和極高危組，WPSS- 高危組和極高危組）。</p><p>　　IPSS-R- 中危組患者根據(jù)其他預(yù)后因素如發(fā)病年齡、體能狀況、血清鐵蛋白水平和 LDH 水平?jīng)Q定采取相對(duì)低危組或相對(duì)高危組方案，且對(duì)低危方案療效不佳者亦可采用高危組治療方案。低危組

27、MDS 患者的治療目標(biāo)是改善造血、提高生活質(zhì)量（圖 1），高危組 MDS 治療目標(biāo)是延緩疾病進(jìn)展、延長(zhǎng)生存期和治愈（圖 2）。</p><p>　　1．支持治療：支持治療最主要目標(biāo)為提升患者生活質(zhì)量。包括輸血、EPO、G-CSF 或 GM-CSF 和祛鐵治療。</p><p>　　(1) 成分輸血：一般在 HGB<60 g/L 或伴有明顯貧血癥狀時(shí)可給予紅細(xì)胞輸注。患者為老年、機(jī)體代

28、償能力受限、需氧量增加時(shí)，可放寬輸注指征。PLT<10x 109/L 或有活動(dòng)性出血時(shí)，應(yīng)給予血小板輸注。</p><p>　　(2) 造血生長(zhǎng)因子：G-CSF/GM-CSF 推薦用于中性粒細(xì)胞缺乏且伴有反復(fù)或持續(xù)性感染的 MDS 患者。</p><p>　　輸血依賴(lài)的相對(duì)低危組 MDS 患者可采用 EPO±G-CSF 治療，治療前 EPO 水平 <500 U/L 和

29、紅細(xì)胞輸注依賴(lài)較輕（每月 <4 U）的 MDS 患者 EPO 治療反應(yīng)率更高。</p><p>　　(3)祛鐵治療：接受輸血治療、特別是紅細(xì)胞輸注依賴(lài)患者，可出現(xiàn)鐵超負(fù)荷，并導(dǎo)致輸血依賴(lài) MDS 患者的生存期縮短。此外，鐵超負(fù)荷亦可導(dǎo)致接受異基因造血干細(xì)胞移植 (allo-HSCT) 的 MDS 患者生存率下降。</p><p>　　因此，對(duì)于紅細(xì)胞輸注依賴(lài)的患者應(yīng)定期監(jiān)測(cè)血清鐵蛋白

30、 (SF) 水平、累計(jì)輸血量和器官功能（心、肝、胰腺），評(píng)價(jià)鐵超負(fù)荷程度。祛鐵治療可有效降低 SF 水平及器官中的鐵含量。SF>1000 ug/L 的 MDS 患者可接受祛鐵治療。常用的祛鐵藥物有去鐵胺和地拉羅司等。</p><p>　　2．免疫調(diào)節(jié)治療：常用的免疫調(diào)節(jié)藥物包括沙利度胺 (thalidomide) 和來(lái)那度胺 (lenalidomide) 等。部分患者接受沙利度胺治療后可改善紅系造血，減輕或

31、脫離輸血依賴(lài)，然而患者常難以耐受長(zhǎng)期應(yīng)用沙利度胺治療后出現(xiàn)的神經(jīng)毒性等不良反應(yīng)。對(duì)于伴有 5q- 的 IPSS- 低?；蛑形?1 組 MDS 患者，如存在輸血依賴(lài)性貧血、且對(duì)細(xì)胞因子治療效果不佳，可應(yīng)用來(lái)那度胺治療，部分患者可減輕或脫離輸血依賴(lài)，并獲得細(xì)胞遺傳學(xué)緩解，生存期延長(zhǎng)。</p><p>　　來(lái)那度胺的常用劑量為 10 mg/d x 21d，28d 為 1 個(gè)療程。伴有 5q- 的 MDS 患者，如出現(xiàn)下

32、列情況不建議應(yīng)用來(lái)那度胺：骨髓原始細(xì)胞比例 >5%；復(fù)雜染色體異常；IPSS- 中危 2 或高危組；檢出 p53 基因突變。</p><p>　　3．去甲基化藥物：常用的去甲基化藥物包括 5- 阿扎 -2- 脫氧胞苷（decitabine，地西他濱）和 5- 阿扎胞苷 (azacitidine，AZA)。去甲基化藥物可應(yīng)用于相對(duì)高危組 MDS 患者，與支持治療組相比，去甲基化藥物治療組可降低患者向 AML

33、進(jìn)展的風(fēng)險(xiǎn)、改善生存。</p><p>　　相對(duì)低危組 MDS 患者如出現(xiàn)嚴(yán)重血細(xì)胞減少和（或）輸血依賴(lài)，也可應(yīng)用去甲基化藥物治療，以改善血細(xì)胞減少、減輕或脫離輸血依賴(lài)。</p><p>　　(1) 地西他濱：推薦劑量為 20 mg?m-2?d-1x5 d，28 d 為 1 個(gè)療程。推薦 MDS 患者接受地西他濱治療 4～6 個(gè)療程后評(píng)價(jià)治療反應(yīng)，有效患者可持續(xù)使用。</p>

34、<p>　　(2)AZA: 推薦用法為 75 mg m-2?d-1x7d，皮下注射或靜脈輸注，28d 為 1 療程。接受 AZA 治療的 MDS 患者，首次獲得治療反應(yīng)的中位時(shí)間為 3 個(gè)療程，約 90% 治療有效的患者在 6 個(gè)療程內(nèi)獲得治療反應(yīng)。因此，推薦 MDS 患者接受 AZA 治療 6 個(gè)療程后評(píng)價(jià)治療反應(yīng)，有效患者可持續(xù)使用。</p><p>　　4．化療：相對(duì)高危組尤其是原始細(xì)胞比例增高

35、的患者預(yù)后較差，化療是其治療方式之一，但標(biāo)準(zhǔn) AML 誘導(dǎo)方案完全緩解率低、緩解時(shí)間短，且高齡患者常難以耐受，小劑量阿糖胞苷的緩解率亦僅有 30% 左右。預(yù)激方案為小劑量阿糖胞苷（10 mg/m2，每 12 h1 次，皮下注射，x14 d）基礎(chǔ)上加用 G-CSF，并聯(lián)合阿克拉霉素或高三尖杉酯堿或去甲氧柔紅霉素。</p><p>　　預(yù)激方案在國(guó)內(nèi)廣泛應(yīng)用于相對(duì)高危組 MDS 患者，治療相對(duì)高危組 MDS 患者的完

36、全緩解率可達(dá) 40%～60%，且老年或身體機(jī)能較差的患者對(duì)預(yù)激方案的耐受性?xún)?yōu)于常規(guī) AML 化療方案。</p><p>　　5．a(chǎn)llo-HSCT:allo-HSCT 是目前唯一能根治 MDS 的方法，造血干細(xì)胞來(lái)源包括同胞全相合供者、非血緣供者和單倍型相合血緣供者。</p><p>　　allo-HSCT 的適應(yīng)證：①年齡 <65 歲、相對(duì)高危組 MDS 患者；②年齡 <65

37、 歲、伴有嚴(yán)重血細(xì)胞減少、經(jīng)其他治療無(wú)效的中低危患者。擬行 allo-HSCT 的患者，如骨髓原始細(xì)胞≥5%，在等待移植的過(guò)程中可應(yīng)用化療或聯(lián)合去甲基化藥物橋接 allo-HSCT，但不應(yīng)該耽誤移植的進(jìn)行。</p><p>　　6．免疫抑制治療 (IST)：IST 即抗胸腺細(xì)胞球蛋白單藥或聯(lián)合環(huán)孢素治療，可考慮用于具備下列條件的患者：≤60 歲的 IPSS 低?；蛑形?-1、骨髓原始細(xì)胞比例 <5% 或骨髓

38、增生低下、正常核型或單純 +8、存在輸血依賴(lài)、HLA-DR15 或存在 PNH 克隆。</p><p><b>　　五、療效和隨訪</b></p><p>　　MDS 國(guó)際工作組 (International Working Group，IWG) 于 2000 年提出國(guó)際統(tǒng)一療效標(biāo)準(zhǔn)，2006 年又進(jìn)一步修訂，使不同臨床治療方案結(jié)果間具有可比性。MDS 的治療反應(yīng)包括

39、以下四種類(lèi)型：改變疾病的自然病程、細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)、血液學(xué)改善和改善生存質(zhì)量（表 7）。</p><p>　　參加共識(shí)討論的專(zhuān)家：蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院（阮長(zhǎng)耿、吳德沛、孫愛(ài)寧、陳蘇寧）；北京大學(xué)人民醫(yī)院（黃曉軍、賴(lài)悅云）；中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（肖志堅(jiān)）；上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院（李軍民）；華中科技大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院（胡豫）；天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院（邵宗鴻）；浙江大學(xué)附屬第一醫(yī)院（金潔）；山東大學(xué)齊魯醫(yī)院（侯明）

40、；上海第六人民醫(yī)院（李曉）；福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院（胡建達(dá)）；南京醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院（李建勇）；華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院（周劍峰）；四川大學(xué)華西醫(yī)院（劉霆）；蘭州大學(xué)第二醫(yī)院（張連生）；河南省腫瘤醫(yī)院（宋永平）；山西醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院（楊林花）；大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院（方美云）；中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院（李娟）；廣東省人民醫(yī)院（杜欣）；西安交通大學(xué)第一醫(yī)院（張梅）；吉林大學(xué)第一醫(yī)院（李薇）；廣西醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院（賴(lài)永榕）；第三軍醫(yī)大