無關(guān)供者干細胞移植治療DMD的臨床研究.pdf_第1頁
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文檔簡介

1、Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)是一種X連鎖隱性遺傳病,發(fā)病率居神經(jīng)系統(tǒng)單基因遺傳病的首位.該課題研究首先對36例DMD患者血標本進行HLA-A、B&DRB基因分型,按照臨床SCT要求在中國造血干細胞捐獻者資料庫和廣東省臍血干細胞庫為DMD患者篩選合適的供體,并選出了一例符合無關(guān)供者臍血干細胞移植(UCBSCT,Umbilical Cord Blood Stem Cell

2、Transplantation)納入標準的DMD患者.在該例DMD患者家屬強烈要求下,經(jīng)過中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院學(xué)術(shù)委員會及倫理委員會批準,進行了該患者的UCBSCT臨床研究,以探討人類DMD患者SCT的治療效果.該課題結(jié)論:1.UCBSCT降低DMD患者血清CK,并在一定程度上改善了患者運動功能;2.無關(guān)供體臍血干細胞在DMD患者體內(nèi)成功植入,并恢復(fù)造血重建;3.提出DMD患者干細胞植入的獨特模式,該疾病SCT的預(yù)處理方案不同于血液病等

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