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1、該研究從基因治療的角度出發(fā),采用逆轉(zhuǎn)錄病毒載體系統(tǒng)和B結(jié)構(gòu)域缺失(Δ760aa~1639aa)人FⅧcDNA(FⅧBD cDNA),從細(xì)胞株、原代培養(yǎng)的小鼠和兔骨髓基質(zhì)細(xì)胞以及活體小鼠的水平觀察該體系表達(dá)人FⅧ的情況,試為血友病A的基因治療做好前期研究工作.研究結(jié)果表明:1.該實(shí)驗(yàn)構(gòu)建的重組逆轉(zhuǎn)錄病毒載體能夠介導(dǎo)人FⅧ的體外高效表達(dá).2.FⅧ的體外表達(dá)具有組織特異性,不同類型的靶細(xì)胞表達(dá)人FⅧ的能力不同.3.小鼠和兔骨髓基質(zhì)細(xì)胞可以被逆
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