兒童擴張型心肌病臨床預(yù)后分析及卡維地洛治療研究.pdf

1、目的:了解小兒心肌病的流行病學特征、臨床特點、治療及預(yù)后。
　　 方法：對2001年1月至2011年1月在上海兒童醫(yī)學中心心內(nèi)科診治的心肌病病歷及隨訪資料進行整理分析。
　　 結(jié)果：
　　 1.共收集病歷360例，男性216例，女性144例（男:女=1.5:1）。擴張型心肌?。―CM）191例（53.1％），肥厚型心肌?。℉CM）85例（23.6％），限制型心肌?。≧CM）18例（5.0％），未分類型心肌?。║C

2、M）65例（18.1％），致心律失常型右室型心肌?。ˋRVC）1例（0.3％）；
　　 2.獲得隨訪282例，死亡101例（101/282，35.8％）。 2001年-2006年55例獲得隨訪，死亡28例（28/55，50.9％），其中DCM、HCM分別獲得隨訪28例、15例，死亡分別為18例（18/28,64.3％）、2例（2/15,15.4％）；2007年-2011年獲得隨訪227例，死亡73例（32.2％），其中DCM、H

3、CM分別獲得隨訪123例、47例，死亡分別為52例（52/123,42.3％）、10例（10/47,27.0％）。不同年份分段DCM病死率有顯著差異（p=0.03），HCM病死率無差異；
　　 3.所有患兒平均初診年齡45.26±2.78月。DCM≤1歲患兒75例（75/151,49.7％），死亡37例（37/75,49.3％），＞1歲76例，死亡33例（33/76,33.4％）（p=0.46）；HCM≤1歲患兒21例（21/

4、62,33.9％），死亡8例（8/21,38.1％），＞1歲41例（41/62,66.1％），死亡4例（4/41,9.8％）（p=0.008）；
　　 4.DCM平均左心室射血分數(shù)（LVEF）（32.9±0.69）％， HCM平均LVEF（79.04±2.70）％。RCM平均LVEF（63.74±2.3）％，死亡5例（31.3％）。UCM主要是心肌致密化不全病例，平均LVEF（44.88±1.97）％，死亡12例（21.8％）

5、。ARVC僅1例，失訪。
　　 結(jié)論：
　　 1.兒童心肌病中DCM最常見，≤1歲發(fā)病率最高；
　　 2.DCM病死率近5年較01-06年明顯下降；
　　 3.HCM＞1歲患兒發(fā)病率高，發(fā)病年齡≤1歲病死率高。
　　 第二章擴張型心肌病臨床特征及預(yù)后分析
　　 目的：了解兒童擴張型心肌病臨床特點、生存率及死亡相關(guān)因素等。
　　 方法：對2006年-2011年115例上海兒童醫(yī)學中心

6、心內(nèi)科診治的心肌病病例資料及后期隨訪資料進行整理分析，電話或信件隨訪。同時回顧性比較DCM常規(guī)治療方法和在常規(guī)治療方法基礎(chǔ)上加用卡維地洛治療的臨床轉(zhuǎn)歸情況。
　　 結(jié)果：
　　 1.共收集115例患者，男70例（61％），女45例（39％），起病年齡1月~180月，平均37.61±4.84 月；
　　 2.起病≤1y者占54％(62/115)，初診心功能Ⅲ～Ⅳ級者62.5％(72/115)；
　　 3.L

7、VEF、LVFS在心功能Ⅰ~Ⅱ級組（33.0±7.9％、16.1±4.4％）明顯高于Ⅲ~Ⅳ級組（29.2±7.5％、13.6±3.8％）(p＜0.05)；
　　 4.起病年齡≤1y、1~10y、≥10y患者三組病例經(jīng)體表面積標準化的LAD、LVDD、LVDS逐漸減?。╬＜0.01）；
　　 5.Ⅲ~Ⅳ級組cTnI、CK、CK-MB值均明顯高于心功能Ⅰ~Ⅱ級組p＜0.05)；
　　 6.單因素分析顯示確診時心功能級

8、數(shù)（p＜0.01）、LVEF（p＜0.05)）、LVFS（p＜0.05）、多源室早（p＜0.01），血清學指標BNP（p＜0.01）是DCM死亡相關(guān)因素；多因素分析中診斷時心功能、BNP是發(fā)生死亡和心臟移植事件的獨立預(yù)測因子；
　　 7.DCM卡維地洛治療組病死率明顯低于常規(guī)治療組（p＜0.05)）；
　　 8.初診年齡＜1歲患兒1~5年生存率明顯高于＞1歲患者，初診時心功能Ⅰ~Ⅱ級患者1~5年生存率較心功能Ⅲ~Ⅳ級

9、患者明顯增高。
　　 結(jié)論:
　　 1.兒童DCM確診時≤1歲患兒最多，多為心功能Ⅲ~Ⅳ級，多伴有各種心律失常，初診年齡及心功能級別對患兒預(yù)后有明顯影響；
　　 2.DCM患兒初診心功能評估、超聲心動圖心功能參數(shù)、多源室早以及血清BNP可作為預(yù)測病情指標；
　　 3.卡維地洛可減低DCM患兒病死率。
　　 第三章卡維地洛用于DCM治療有效性的研究
　　 背景、目的:卡維地洛應(yīng)用于成人心衰治

10、療在多個多中心研究中已經(jīng)證實是有效的，少數(shù)兒童DCM臨床試驗及本文第二部分亦表明卡維地洛可降低患兒病死率。本部分通過前瞻性觀察DCM卡維地洛治療組與常規(guī)治療組預(yù)后情況，詳細評估常見檢測指標變化，確定卡維地洛治療兒童DCM的有效性及安全性。
　　 方法:隨機將就診病例分為卡維地洛組和常規(guī)治療組，多指標監(jiān)測患兒病情變化，評估患兒臨床預(yù)后，比較兩組治療前后及兩組間各指標變化情況。
　　 結(jié)果:
　　 1.共49例參與試

11、驗，試驗組29例（男16例，女13例，平均年齡62.2±57.2m），對照組20例（男8例，女12例，平均年齡32.4±48.1m）；
　　 2.隨訪6個月后，試驗組病情好轉(zhuǎn)率明顯高于對照組（p＜0.01）；
　　 3.試驗組治療前后LAD、LVDS、LVEF、LVFS、三尖瓣E峰流速、QTc間期、BNP有統(tǒng)計學差異，對照組LAD、LVDS、LVEF、LVFS、SV、二尖瓣E/A、BNP治療前后有明顯差異，兩組間治療前后

12、二尖瓣E峰峰值流速、QTc間期、BNP差值變化有統(tǒng)計差異。
　　 結(jié)論:
　　 1.卡維地洛對兒童擴張性心肌病有一定的療效；
　　 2.應(yīng)用卡維地洛治療兒童擴張性心肌病，是否能確實降低死亡率和惡化率，提高好轉(zhuǎn)率，尚需進一步擴大樣本、增加隨訪時間，以給出客觀、明確的結(jié)論。
　　 總結(jié)
　　 1.兒童心肌病中DCM最常見，HCM次之；DCM≤1歲發(fā)病率最高； HCM＞1歲患兒發(fā)病率高，發(fā)病年齡≤1歲病