雙膦酸鹽治療骨纖維異常增生癥的療效和安全性分析.pdf_第1頁
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文檔簡介

1、目的:
  分析北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科收治的骨纖維異常增生癥(fibrous dysplasia,F(xiàn)D)患者的臨床特征,評估雙膦酸鹽(bisphosphonates,BPs)對FD的療效及安全性。
  方法:
  回顧性分析我科2000年1月至2016年6月收治的FD患者的臨床資料。對接受過1次及以上雙膦酸鹽治療且有半年以上隨訪資料的患者進行雙膦酸鹽療效及安全性評價。
  收集所有患者的基線臨床癥狀及體征、血生化指

2、標、骨轉換標志物和影像學表現(xiàn);對于用藥組記錄雙膦酸鹽使用情況,用藥后臨床癥狀(骨痛、骨折)及骨轉換標志物的改變,以及用藥后的不良事件。
  結果:
  1.共納入47例FD患者,平均起病年齡6歲(2-10歲),男∶女=19∶28,平均病程為5(2,16)年。其中多骨型(polyostotic fibrous dysplasia,PFD)患者42例(占89.4%),McCune-Albright綜合征(McCune-Albri

3、ght syndrome,MAS)40例(占85.1%)。骨痛21例,骨畸形40例,發(fā)生病理性骨折的有19例。39例存在皮膚牛奶咖啡斑,33例有內(nèi)分泌功能亢進表現(xiàn),其中外周性性早熟的比例最高(42.6%)。該47例患者基線血清堿性磷酸酶(alkaline phosphatase,ALP)水平,成人均值為406.75±423.26U/L,兒童均值為655.96±445.65U/L。
  2.雙膦酸鹽療效及安全性分析:共23例。

4、>  1)單骨型FD:1例,無骨痛,靜脈帕米膦酸鈉治療1次,用藥前后ALP水平均正常。
  2)多骨型FD:22例,均合并MAS,除1例口服阿侖膦酸鈉外,均接受靜脈BPs治療,包括帕米膦酸鈉10例和唑來膦酸11例。
  (1)基線特征:平均起病年齡5.4±5.5歲,女∶男=8∶3,病程為7.7±7.6年?;€有骨痛和病理性骨折的患者各50%,82%患者存在骨畸形。基線ALP均值為706.41±444.83U/L。
  

5、(2)BPs治療效果:
  ①臨床癥狀:首次BPs治療后,64%(7/11例)患者骨痛部分或完全緩解。
 ?、诠寝D換標志物:
  ALP水平變化:接受首次BPs治療后,口服阿侖膦酸鈉者用藥后ALP變化率為-30.32%。帕米膦酸鈉組和唑來膦酸組ALP變化率分別為-22.67±16.90%和-34.13±26.33%,兩組ALP變化率無顯著差異(P=0.256)。
  有10例患者接受≥1次BPs治療:與基線ALP

6、水平相比,末次BPs治療后和首次BPs治療后ALP變化率分別為-27.90±24.14%和-24.06±18.03%,無統(tǒng)計學差異(P=0.663)。
  β-CTx水平變化:有8例接受唑來膦酸治療的患者,血清Ⅰ型膠原羧基末端肽(C-terminal telopeptide of type l collagen,β-CTX)變化率為-37.57±20.35%。
  ③影響B(tài)Ps療效的因素:首次治療1年,未發(fā)現(xiàn)ALP變化率與起

7、病年齡、病程、合并外周性性早熟、垂體生長激素(growth hormone,GH)瘤、受累骨數(shù)目和低磷血癥有相關性。
  (3)安全性:雙膦酸鹽的主要不良反應有一過性發(fā)熱、肌痛、低鈣血癥。首次BPs治療后監(jiān)測1年,未發(fā)現(xiàn)肝腎功能損害。用藥1年未發(fā)現(xiàn)對兒童身高的影響。
  結論:
  有癥狀的骨纖維異常增生癥患者多骨代謝活躍,血清ALP和β-CTX水平明顯高于正常。應用BPs治療后,骨痛改善,骨轉換標志物血清ALP和β-

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